José Manuel Muñoz 

Durante los poco más de quince años de existencia de la optogenética –la introducción de genes exógenos que codifican proteínas sensibles a la luz en ciertas células–, los neurocientíficos se han lanzado a probarla en invertebrados, peces, aves y roedores. También, en menor medida, en primates no humanos. La reciente publicación en Nature Medicine del primer caso en el que se ha aplicado con éxito la optogenética en seres humanos constituye el enésimo ejemplo de lo importante que es valorar y, sobre todo, financiar la investigación básica.

Cuando se descubrieron las primeras opsinas microbianas hace medio siglo, seguramente nadie imaginó que estas proteínas sensibles a la luz serían un día empleadas para excitar o inhibir neuronas y, en virtud de ello, explorar posibles tratamientos neurológicos. Hasta el momento se han obtenido ya interesantes resultados relacionados con el estudio de la epilepsia, la enfermedad de Parkinson, las adicciones y la agresividad, por mencionar solo algunos ejemplos.

La optogenética goza de un especial potencial para la manipulación de la actividad cerebral, pues permite actuar sobre regiones muy específicas y activar o inhibir con bastante precisión las neuronas que interesen. Sin embargo, requiere habitualmente que se realice una pequeña craneotomía para implantar el dispositivo que permite el paso de la luz al tejido cerebral. Por ello, parece bastante razonable que los primeros ensayos con seres humanos se hayan efectuado eligiendo otra diana: la retina.

El nuevo estudio representa una innegable esperanza para las personas carentes de visión, si bien existen importantes matices que no deben ser ignorados y que nos invitan a ser muy cautelosos. Pero comencemos por lo positivo, que es de gran calado.

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Los investigadores, encabezados por José-Alain Sahel, han logrado que un hombre de 58 años –afectado por retinitis pigmentaria desde los 18 y que solo era capaz de percibir la presencia o ausencia de luz– recuperara parcialmente la vista. La retinitis −o retinosis− pigmentaria es un conjunto de alteraciones hereditarias caracterizadas por la pérdida gradual de visión debido a la degeneración de los fotorreceptores −conos y bastones− de la retina.

El ensayo clínico consistió en realizarle al paciente una inyección intraocular que, gracias al empleo de un adenovirus como vector, contenía la secuencia genética codificante de ChrimsonR: un derivado artificial de una opsina propia del alga verde Chlamydomonas noctigama.

La secuencia se integró en el ADN de las células ganglionares de la fóvea retiniana, unas neuronas que en condiciones normales hacen de intermediarias entre los fotorreceptores y el cerebro. Se pretendió así que estas células ejercieran la función de ‘receptoras de la luz’. Tras esto, el hombre empleó unas gafas especiales que convertían las imágenes del mundo exterior en imágenes monocromáticas de color ámbar.

Después de siete meses de entrenamiento visual, logró empezar a situar, tocar y contar ciertos objetos. A esta buena noticia se suma el hecho de que la mejora se mantuvo estable durante varios meses, sin aparentes efectos secundarios como lesiones retinianas o inflamación intraocular.

El impacto y la relevancia de este estudio son muy elevados. No solo se trata del primer ensayo optogenético con seres humanos publicado hasta la fecha, sino que además abre una posible vía en la búsqueda de terapias para una enfermedad, la retinosis pigmentaria, que sufren unos dos millones de personas en el mundo y que por el momento carece de tratamiento.

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*Foto de portada: Free-Photos | Pixabay