El prime editor une dos enzimas, Cas9 (azul) y transcriptasa inversa (roja), a un ARN guía (verde) que lleva el complejo a un lugar específico en la doble hélice del ADN (amarillo y púrpura) y también contiene el código para la inserción de ADN nuevo en ese punto / Peyton Randolph

Ana Hernando | Agencia SINC

La revista Nature presenta esta semana un estudio liderado por David Liu en Broad Institute, un centro mixto de la Universidad de Havard y del MIT, que asegura haber desarrollado una potente herramienta de edición molecular capaz de modificar con una precisión sin precedentes el ADN de las células humanas, con menos efectos secundarios y errores que otras técnicas actuales.

Según los autores, las limitaciones del famoso sistema CRISPR Cas9incluyen la ruptura de doble cadena en el ADN, lo que conduce a mezclas incontroladas de inserciones y deleciones y la baja eficiencia de la corrección de la edición genética. En la actualidad, se conocen unas 75.000 variantes genéticas humanas asociadas a enfermedades que no pueden ser corregidas eficientemente con las técnicas disponibles.

La herramienta desarrollada por el equipo de Liu, llamada prime editing o edición de calidad, evita las rupturas de ADN de doble cadena y, en principio, “podría corregir alrededor del 89 % de las variantes genéticas humanas conocidas asociadas a enfermedades”, indican los científicos.

Para lograrlo, el equipo combinó la enzima Cas9 con una segunda enzima llamada transcriptasa inversa. La máquina molecular resultante –cuando se combina con un ARN guía– puede buscar un sitio en el ADN específico y, al mismo tiempo, hacer que la nueva información genética editada reemplace la secuencia de ADN concreta, pero corta una sola hebra de ADN modificada para evitar mutaciones.

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*Foto de portada: Peyton Randolph